【天维网援引RNZ消息】陶朗加的一对夫妇最近两地分居，以便他们的女儿可以在澳大利亚接受脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的治疗，因为新西兰药物管理局Pharmac 在新西兰并不资助这项治疗。

Jessica Russell 和她 16 岁的女儿 Maija 将于 10 月搬到澳大利亚，而她的伴侣则留在新西兰工作、支付抵押贷款并照顾他们十几岁的男孩。

Maija 是大约 35 名患有 SMA 的新西兰儿童之一，SMA 是一种致命的神经系统疾病，会导致虚弱和肌肉萎缩。

RNZ 了解到，自 2018 年以来，约有 10 个家庭离开新西兰，试图在海外接受 SMA 治疗。

Russell两口子的举动发生在人权专员呼吁 Pharmac 紧急审查可帮助治疗 SMA 的 药物Spinraza 资金的时候。人权专员称该机构的评估范围太窄，没有考虑到社会的真实成本。

澳大利亚与其他 56 个国家一起为 Spinraza 提供公共资金，神经学家称其在对抗 SMA 方面取得了显著成果。

自 2018 年 8 月以来，Pharmac 一直在考虑为 Spinraza 提供资金的申请，尽管其自己的专家咨询委员会在 2020 年 2 月将其列为“高度优先事项”，但 Pharmac 仍不会为此支付费用。

神经学家说时间对于 SMA 来说至关重要，因为每天都会失去无法恢复的运动神经元。

“对于 Maija，我们正面临生死攸关的境地，”Jessica Russell 说，“如果我们现在不去为她接受这种治疗，她的疾病进展已经到了一个非常严重的阶段，她将失去吞咽能力并影响她的呼吸。”

自费使用Spinraza治疗 每年将花费约 390,000 纽币。

首席人权专员Paul Hunt于 5 月写信给 Pharmac，呼吁对其拒绝为该药物提供资金进行紧急审查。

他的六页信件也寄给了司法部长和卫生部长，根据《官方信息法》向 RNZ 发布。

Hunt辩称，Pharmac 的方法过于狭隘，没有考虑到社会成本——包括住房、交通、教育和就业——像 Maija 这样的孩子得不到治疗。

“我建议 Pharmac 通过社会框架紧急评估 SMA 和 Spinraza，”Hunt 写道。

Jessica Russell 说她家人的经历支持Hunt的方法。

Maija于 2005 年在 6 个月大时被确诊。

“他们说，‘看，我们认为这是脊髓性肌肉萎缩症——在我们确定之前不要用谷歌搜索它’。当然，你回家谷歌一下，”Jessica Russell回忆道。

“我们全家的生活在半小时内就发生了变化。”

在 Maija 生命的前 10 年里，他们每年约 10 次访问 Starship 儿童医院。

“一个简单的流鼻涕可以在几个小时内变成危及生命的肺炎，”她说。

“我们是 Westpac 直升机的常客，因为事情会在几小时内从流鼻涕变成严重的呼吸窘迫。所以这很可怕。”

在 Pharmac 一直在考虑是否资助 Spinraza 的三年中，Maija 的病情恶化了。

“在那段时间里，我女儿的手臂失去了所有运动能力，她不能再自己吃饭，抓鼻子，也失去了吃固体食物的能力。”

10 月，全家人将分居，这样 Maija 就可以在澳大利亚获得这种药物，并将他们的大部分退休储蓄用于搬家。

Fiona Tolich 患有 SMA，并在 Patient Voice Aotearoa 担任倡导角色。

在离开新西兰前往海外接受Spinraza治疗 的 10 个家庭中，她曾与其中的许多家庭打过交道。

“这绝对令人震惊，”Tolich 说。

“他们觉得自己不配，觉得自己无所谓。”

尽管 Spinraza 的“标价”每年约为 390,000 纽币，但制药行业专家表示，Pharmac 通常可以通过其保密谈判程序获得 50% 的折扣。在此基础上，为 35 名儿童提供 Spinraza 每年将花费约 700 万纽币。

但 Pharmac 表示，由于 Spinraza 的专利要到 2030 年才会到期，因此无法获得 50% 的折扣，因此成本将“大大高于”700 万纽币，甚至可能是其三倍。

Hunt 承认“健康配给”是不可避免的，因为 Pharmac 的年度预算固定在 10 亿纽币左右，但他表示需要扩大其资助标准。

“Pharmac 的评估模型在很大程度上没有考虑卫生部门以外的成本——它没有捕获医疗状况对社会的成本。”

Hunt的信中说，其他机构确实考虑到政府的“福祉方法”下更广泛的社会影响。

2019 年，财政部长Grant Robertson发布了他的第一份福利预算，要求政府部门通力合作，而不是孤立无援，并“超越狭隘的成功衡量标准”。

财政部制定了生活标准框架，以在向政府提供经济建议时考虑福祉。

Hunt写道：“我看到几乎没有证据表明 Pharmac 已经根据政府的福利方法和财政部的生活标准框架调整了其评估框架。” 

“在我看来，Pharmac 的狭隘方法与政府的福祉方法以及人权的整体方法不一致。”

Pharmac 拒绝接受 RNZ 的采访，但确实发布了它发送给 Hunt 的回复。

Pharmac 辩称，它还没有决定“不资助 Spinraza”，只是还没有资助它。

Spinraza 与另一种名为 Risdiplam 的 SMA 药物一起出现在 Pharmac 的投资选择清单上，其中包括其临床顾问建议资助的 102 种药物——该药物表示，如果有资金，它愿意资助这些药物。

“我们仍不清楚将 Spinraza 视为一个值得特别考虑的独特案例的理由是什么，”Pharmac 首席执行官Sarah Fitt在回应Hunt时说。

Fitt 说 Pharmac 的双手受到法律的束缚，法律规定它必须专注于获得最佳的健康结果。

“我们认为，在现行立法中，我们考虑健康以外更广泛的社会因素的能力有限。”

Fitt 告诉 Hunt，他应该向对 Pharmac 进行独立审查的小组提出他的担忧。

政府于 3 月宣布的审查将着眼于 Pharmac 的业绩、决策、透明度和公平进展，尽管该机构的预算超出了范围。

但亨特表示，迫切需要重新审视 Spinraza，“不应该也不需要”等待 Pharmac 的审查。

Jessica Russell 说她的家人不能再等了，这就是为什么她和 Maija 现在正在为搬到澳大利亚做准备。

“我们并不富有。要去那里是一笔巨大的金融投资。而且我们还有抵押贷款要支付。”

Maija 没办法轻装旅行。他们需要带上她的呼吸设备、起重机、她在淋浴时使用的特殊椅子和轮椅升降机——所有这些都是在寻找可以坐轮椅的新房子之前完成的。

“即使是坐飞机——从轮椅到飞机上的椅子——也是难以置信的复杂。”

在疫情期间旅行的风险又增加了一层复杂性。

“如果我尝试一下子考虑所有事情，那只会让我大吃一惊。”

虽然人权专员正在推动 Pharmac 考虑社会成本，但Jessica Russell说也有情感成本。

“对于这种治疗对患有脊髓性肌萎缩症的人来说意味着什么，你无法以金钱计算，”她说。

“这很简单。这是正确的做法。这是道德的做法。这对我们来说就是一切。”