基因疗法助天生失聪孩童恢复听力
作者: 联合早报 日期:2024-02-05 12:58 阅读:0 来源:联合早报
据联合早报报道，全球数个医疗团队相继宣布，通过一种基因疗法成功使天生失聪的孩童首次听到声音，这个里程碑为世界各地因基因突变而失去听力的患者带来希望。
美国费城儿童医院1月23日发布声明说，一名出生时就严重失聪的11岁男孩接受基因疗法后，第一次听到声音。男孩去年10月初开始治疗一只耳朵，近四个月后听力有所改善，目前属于轻中度听力受损。遗憾的是他可能永远无法学会说话，因为根据大脑的发育进程，学习语言的最佳时期是在五岁之前。
医学期刊《柳叶刀》上个星期四（1月25日）刊登的一份研究报告也显示，早在2022年10月复旦大学附属眼耳鼻喉科医院就启动临床试验，对六名年龄较小的孩童使用类似的基因疗法，这也是该疗法首次用于人体。
接受治疗的其中五名孩童得以恢复听力。参与这项研究的美国麻省眼耳医院陈正一教授说，部分患儿植入人工耳蜗，学会说话，目前他们已不需要耳蜗。
一名一岁幼儿据说在接受治疗后，母亲问他“我是谁？”，宝宝竟然开口说“妈妈”；被问到鸡怎么叫时，宝宝回答“咯咯”。
陈正一说：“大家喜极而泣，真是太神奇了。”这个宝宝未来预料能正常说话。
这些患儿都是因为罕见的OTOF基因突变而天生失聪，基因突变使他们体内无法生产耳铁蛋白（otoferlin），内耳毛细胞需要这种蛋白来将声音转化为可输送至大脑的电信号。
研究人员在治疗时，于患儿内耳植入一种无害病毒，带入可用的OTOF基因拷贝，从而使患儿恢复听力。
中国的临床试验将继续关注患儿的听力改善是否能保持下去。陈正一估计，这种基因疗法可在三至五年内向监管机构申请批准。
法国生物科技公司Sensorion也于近日宣布就这种基因疗法展开临床试验，对象是12至31个月大的婴幼儿，希望能帮助这些患儿开始学说话。
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