【天维网综合报道】  36岁的新西兰女子Emma Holden罹患血癌，在新西兰已经没有更好的治疗办法，目前她还拥有一个选项：飞往中国，接受免疫细胞基因改造疗法，保留最后的希望。目前她已经筹集到治疗所需的费用，预计将很快出发。

Emma Holden和丈夫George。

罕见：30岁女子患上多发性骨髓瘤

Holden和丈夫George最近不情愿地公开了她的病情，她患有多发性骨髓瘤（一种常见的血癌），在新西兰已经没有其他治疗方法，但中国上海的一家私立医院可以提供嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗，费用高达40万纽币。他们只能通过Givealittle筹集治疗费用，因此公开了病情。

“这种方法不会治愈，却是延长我生命的最好机会。”Holden最近接受采访时说。

2019年，当时30岁、住在墨尔本的Holden感到浑身疼痛加剧，以为是健身过度。但X光检查发现她的多处骨骼出现病变，这是多发性骨髓瘤——一种常见且无法治愈的血癌的典型症状。

“患有这种骨髓瘤的人通常在60岁以上。”Holden说，“医务人员也对如此年轻的人患上这种疾病感到震惊。”

Holden有家族病史，她的父亲在46岁时死于肝癌，当时她19岁。

病情起伏 已经用尽了各种治疗手段

诊断结果出来后，Holden和丈夫搬回新西兰南岛Wānaka的家乡，因为他们喜欢这里的户外生活方式。

通过几年的治疗和用药，Holden病情出现缓解，几年来癌细胞保持在很低的水平。但后来癌症复发，而且更为凶险，她因此开始接受化疗和自体骨髓移植。

Emma Holden

这个艰苦的过程只让Holden的病情缓解了几个月。

之后，Holden开始服用达雷妥尤单抗（Daratumumab），这种药物多年来一直是大多数发达国家治疗多发性骨髓瘤的标准手段，但在新西兰没有纳入公共医疗，尽管临床医生和患者对此强烈抗议。

Holden可以用药是因为加入了临床试验。

随后，她又接受了一次骨髓移植，这次的干细胞由一名24岁的德国男子提供。她的病情因此缓解了七个月，接下来是放射治疗，然后又进行了另一次临床试验，使用一种新药埃纳妥单抗（elranatamab）。治疗取得了不错的效果，Holden度过了12个月的高质量正常生活，除了每周飞往奥克兰接受治疗。

这期间，Holden一直没有放弃工作，虽然经历了骨折、肺炎、带状疱疹和骨髓瘤引起的其他健康问题。

她和丈夫George于2010年在厨师学校相识，后来进入食品制造行业工作，丈夫经营的餐厅Muttonbird生意不错。

不幸的是，埃纳妥单抗从2024年6月开始不再对Holden起效，她在新西兰可用的治疗手段所剩无几，只能在但尼丁医院接受强化的化疗和放疗，争取更多时间。

Emma Holden和兄弟姐妹。

剩下的治疗方法只有一种——嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）。这是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果，是一种非常有前景的，能够精准、快速、高效，且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。

在实验室，技术人员通过基因工程技术，将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，他利用其“定位导航装置”CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，能高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。可用于治疗复发性淋巴瘤、白血病和骨髓瘤在内的多种血癌。

虽然惠灵顿Malaghan医学研究所的CAR-T细胞疗法临床试验包括B细胞非霍奇金淋巴瘤患者，这些患者已经用尽了所有其他治疗方案，但这种疗法在新西兰尚未获得资助。试验结果显示，超过一半的患者在三个月后就被证明癌症痊愈。该临床试验目前处于第二阶段，两年内共治疗了60名成年患者。

筹集治疗费用 将前往上海接受治疗

目前，Holden已经与上海曜影医院的专家进行了网络会面，并可能在未来一两个月内与George一起踏上旅程。

这得益于社区的支持——Givealittle仅用四个小时就筹集到10万纽币，两天后筹集到20万纽币，现在已达到40万的目标（筹款网页点击这里）。另外他们还要准备旅行和其他费用（Givealittle收取5%费用）。

“这表明有很多好心人想要提供支持并给予我们希望。”Holden说，他们在新西兰的朋友也通过各种活动帮助他们筹款。

Emma Holden已经接受了多年的治疗。

新西兰的创新治疗落后发达国家水平

新西兰每年约有400人被诊断出患有多发性骨髓瘤。Holden希望政府将先进疗法和药物纳入公共医疗，包括达雷妥尤单抗，自费每年的花费超过10万纽币。

新西兰骨髓瘤患者组织（Myeloma NZ）主席Barbara Horne表示，新西兰的血液病专家通常无法进行新药临床试验，因为参与者需要已经接受过国际公认的标准治疗，包括达雷妥尤单抗。

“（免费）获得这种药物将有助于减少患者出国治疗，并为临床医生提供更多选择。”

新西兰白血病和血癌协会首席执行官Tim Edmonds表示，CAR-T细胞疗法等创新“正在迅速将骨髓瘤从绝症转变为可以有效控制的慢性病”。

“新西兰没有利用这些进步带来的好处，我们在药物方面的低投资与类似规模的经合组织经济体不成比例。因此，越来越多的患者被迫去国外接受救命治疗。”他说，“政府和Pharmac需要加大力度，调整药物投资规模，以便新西兰人可以在国内接受世界一流的癌症治疗。”

Emma Holden和丈夫George。