世界首例基因编辑婴儿诞生！能天然抵抗艾滋病

　　11月26日，南方科技大学的科学家贺建奎宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。如果这一消息属实，这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。

　　贺建奎将在明天开始的第二届国际人类基因组编辑峰会现场展示其实验数据。贺建奎说，他在生育治疗过程中改变了7对夫妇的胚胎，到目前为止，有1例怀孕。他说，他的目标不是治愈或预防遗传性疾病，而是试图赋予一种很少有人自然拥有的特征——抵御未来可能感染艾滋病毒的能力，即艾滋病病毒。

贺建奎（来源：南方科技大学）

　　他说，该项试验的参与者拒绝透露身份或接受采访，他不愿透露他们住在哪里，工作地点在哪里。目前对于他的说法，业界没有进行专业确认，也没有在杂志上发表，之后将由其他专家进行审查。

　　早些时候，贺建奎在接受美联社的采访时透露了这一消息。他对美联社说：“我感到一种强烈的责任，这不仅仅是先例，也是以身作则，社会将决定下一步是允许还是禁止这样的科学”。

　　近年来，科学家们发现了一种相对简单的基因编辑方法，即控制人体的DNA链。这种名为Crispr-Cas9的工具使其能够在DNA上进行操作，使得所需的基因或导致疾病的基因失效。

　　直到最近才在成年人身上尝试通过基因编辑治疗致命疾病，这些治疗仅限于成熟个体。编辑精子、卵子或胚胎是不同的，因为这些变化是可以遗传的。在美国，除了实验室研究外，都是不被允许进行这类操作的。中国目前命令禁止克隆人，但对于基因编辑这一新技术没有具体规定。

人类胚胎的基因改造。日期为11/08的档案照片显示，胚胎被放置在即时冷冻的玻璃板上，科学家首次获准对人类胚胎进行基因改造。图片来源：ben birchar/pa wirex-pa 

　　贺建奎曾在美国莱斯大学和斯坦福大学学习，之后返回了中国，在深圳的中国南方科技大学开设实验室，在深圳还有两家遗传基因公司。回到中国后与他一起从事这个项目的美国科学家，物理学和生物工程教授迈克尔·德姆，是贺建奎在休斯敦的顾问。

　　贺建奎说，他在实验室里做了几年的小鼠、猴子和人类胚胎的编辑工作，并申请了专利。他选择尝试对艾滋病病毒进行胚胎基因编辑，因为这些感染在中国是个大问题。他试图使一种名为CCR5的基因失去功能，CCR5是白细胞上的一种蛋白，也是HIV入侵机体细胞的主要辅助受体之一。CCR5缺失的个体拥有正常的免疫功能和炎症反应，并且对多种病毒感染有显著的抵御能力，所以针对CRR5的基因编辑可以带来理论所阐述的抗病毒效果。

CCR5蛋白3D结构（来源：wikipedia）

　　他说，项目中的所有男性都感染了艾滋病病毒，所有的女性都没有，但基因编辑并不是为了降低传播风险。男性的感染病毒浓度被常规HIV药物抑制到很低的水平，而基因编辑这种方法可以防止他们将感染的基因遗传给后代。这为受艾滋病毒影响的夫妇提供了一个机会，让他们有机会生孩子，以免后代受到类似命运的影响。

　　对于这一消息，一些基因编辑学家发表了他们的看法。宾夕法尼亚大学基因编辑专家、遗传学杂志编辑柯兰·穆苏努鲁博士批评说，这项试验是“不合理的……对人类的一种在道德或伦理上都无法辩护的实验”。加州斯克里普斯研究转化研究所所长埃里克·托波尔博士也认为：“这还为时过早。”

　　即使编辑工作完美，没有正常CCR5基因的人感染某些其他病毒和死于流感的风险更高。穆苏努鲁说，预防艾滋病感染的方法很多，而且即使感染也有办法治疗。 因此，这些其他医疗风险是一个值得关注的问题。

　　然而，著名的遗传学家，哈佛大学的乔治·丘奇则认为，艾滋病是 “一个重大的、不断增长的公共卫生威胁，”丘奇在谈到编辑艾滋病毒的基因这一目标时说，“我认为这是有一定科学道理的。” 

　　对于该事件的进一步发展，我们也将持续关注。