每人100万纽币！几十个新西兰孩子急需这种天价药

【天维网援引stuff消息 Jackie编译】  Liam Reading不想坐等靠鼻饲管维持生命，但对于这个7岁的霍克湾男孩，这一天近在眼前——他患有脊髓性肌萎缩症，目前国际上只有一种药物可治，每一位患者的用药费用为100万纽币。5月1日（周三），几十名患者家属来到国会广场请愿，要求药管局（Pharmac）尽快将这种药物纳入医保。

目前，Reading的呼吸已经愈发吃力，他将逐渐失去运动功能，连水杯都拿不起来。在新西兰，像他一样的脊髓性肌萎缩症患者只有几十位。目前唯一的治疗药物就是Spinraza，但这种药奇贵，每一位患者需要花费100万纽币。

5月1日，几十名患者家属在国会广场前举行游行，向国会提交了有1.5万人签名的请愿书，呼吁药管局（Pharmac）为所有新西兰患者提供这种药物。

事实上，药管局正在评估这种药物的疗效，并考虑将其纳入医保。但在等待两项临床试验的结果时推迟了其决定。药管局的咨询专家组预计在今年年底前提交建议。

该专家组认为，Spinraza采购成本高昂，缺乏长期疗效的证据。虽然这种药物“很有前景”，但它刚上市不久，贸然采购存在一定的风险。

SMA患者以及家属们在国会广场上举行游行   STACEY KIRK/STUFF

Fiona Tolich是脊髓性肌萎缩症成人患者，他呼吁政府尽早采购这种药物，让患者在等待中看到希望。“这种治疗方法正在创造奇迹，有患者在失去了运动能力后仍然得以恢复，有几个新西兰人就是如此。”她说。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传疾病，影响患者的神经和脊髓，它会导致肌无力以及进行性运动和呼吸、吞咽困难。发病率约1/5000~1/12000。这种疾病分为1型和2型，其中1型最为凶险，通常患者在出生不满6个月时出现症状，寿命一般不超过两年。2型患者寿命可至成年期，但仍会出现严重症状，包括机体严重衰弱。据估计，新西兰约有75到100名脊髓性肌萎缩症患者，其中35人不满18岁，如果Spinraza获得批准，他们将是受益者。

国家党副党魁Paula Bennett对游行的患者表示支持    STACEY KIRK/STUFF

Spinraza是Inois与Biogen联合开发的一款反义核酸药物，该药物也是目前全球唯一一款脊髓性肌萎缩症治疗药物。它通过调节SMN-2基因前mRNA的拼接，从而在一定程度上功能性恢复SMN-1基因功能，缓解患者病情。该药物面世后，2016年12月23日首次在美国获批，目前已在全球40个多个国家和地区获得批准。今年2月25日，中国国家药品监督管理局完成罕见病药物Spinraza（通用名诺西那生钠nusinersen）行政审批，历时仅173天。

Spinraza目前已经获准进入澳洲医保名录，但遭到英国药管当局的拒绝，原因同样是极高的售价以及不确切的长期疗效。

挪威药管当局直斥这种药物的定价“不道德”。

根据Biogen的2018年报，该公司当年的收入为134亿纽币，仅Spinraza就“贡献”了17亿纽币（约占总收入的16％），全球约7500名患者使用该药物治疗。

在周三的请愿活动中，国家党副党魁Paula Bennett也参与其中并表态支持。她表示，政府应该向药企施压，降低这种药物的定价。