官宣!“渐冻症”天价药纳入新西兰公费名单

作者: Jackie Shan   日期:2022-12-08 15:01 阅读:0  来源:天维网报道  
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【天维网综合报道】  新西兰药品采购机构Pharmac周四(12月8日)宣布,将两款新药纳入公共医疗,其中包括期待已久的治疗肌萎缩药物:Spinraza(通用名诺西那生钠nusinersen),如果自费使用,每年大约100万纽币。

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Photo credit: RNZ

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Pharmac表示,该机构将为新西兰18岁及以下、出现症状前或出现症状的I、II或IIIa型脊髓性肌萎缩症并符合某些指标的新西兰患者提供Spinraza。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传疾病,影响患者的神经和脊髓,它会导致肌无力以及进行性运动和呼吸、吞咽困难。发病率约1/5000~1/12000。这种疾病分为1型和2型,其中1型最为凶险,通常患者在出生不满6个月时出现症状,寿命一般不超过两年。2型患者寿命可至成年期,但仍会出现严重症状,包括机体严重衰弱。据估计,新西兰约有75到100名脊髓性肌萎缩症患者,其中35人不满18岁。Spinraza获得批准,他们将是受益者。

Pharmac运营总监Lisa Willimas表示,这笔资金将对人们的生活产生“重大影响”。

“我们估计在第一年将有30至50名年轻人有资格获得资助治疗,预计接受治疗的人数会随时间的推移而增加。”她说。

Spinraza是Inois与Biogen联合开发的一款反义核酸药物,也是目前全球唯一一款脊髓性肌萎缩症治疗药物。它通过调节SMN-2基因前mRNA的拼接,从而在一定程度上功能性恢复SMN-1基因功能,缓解患者病情。该药物面世后,2016年12月23日首次在美国获批,目前已在多个国家和地区获得批准。2019年2月25日,中国国家药品监督管理局完成罕见病药物Spinraza(通用名诺西那生钠nusinersen)行政审批,历时仅173天。

除了Spinraza,Pharmac还宣布将一款vinorelbine口服药纳入公共医疗,这是一种用于减缓或阻止癌细胞生长的化疗药物。Willimas说,这款口服药可以让患者有更多时间与家人在一起,减少住院时间,“尤其是那些离医院较远的人。”。

该机构同时宣布扩大B型脑膜炎球菌疫苗bexsero的使用范围,将12个月以下的儿童和13至25岁的人员纳入资助名单内。

“脑膜炎球菌病对毛利裔和太平洋岛裔儿童造成了不公平的影响,因此我们将与新西兰卫生局合作,支持他们实施造福毛利人和太平洋岛民的计划。”Willimas说。

卫生部长Andrew Little表示,他和政府对更多药品获得公共资助的消息表示欢迎。

“自2017年以来,政府增加了药品采购预算,使Pharmac能够资助70种新药,并扩大了另外134种药物的使用范围,未来还会有更多。”

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