【天维网综合报道】  2021年10月，16岁的新西兰女孩Maija Russell不得不随母亲前往澳洲，治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。她的父亲则留在新西兰，继续工作、还房贷，还有照看她的弟弟。

Maija是新西兰35名患有SMA的儿童之一（截至2021年10月的数据），这是一种致命的神经系统疾病，另一个广为人知的名称是“渐冻症”。

Pharmac“考虑”了三年，但患者等不得

据悉，自2018年到2021年，新西兰约有10个家庭尝试出国接受SMA治疗，原因是可以治疗这种疾病的诺西那生钠（商品名Spiraza）不在新西兰的公共医疗名单上，而如果自行用药，需要承担每年40万纽币的费用。

截至目前，大部分发达国家都已将Spiraza纳入公共医疗名单，神经学家称这种药对于治疗SMA取得了明显的成果。

为了缓解患者家庭的痛苦，新西兰人权专员呼吁药品采购机构Pharmac紧急进行资金审查，将Spiraza纳入保障名单。

事实上，自2018年8月以来，Pharmac一直在考虑为Spiraza提供资金，甚至其专家委员会还在2020年2月将这种药列为“高度优先”，但始终是打雷不下雨。

患者等不得。神经学家说，时间对于治疗SMA至关重要，因为患者的运动神经元会逐渐失去，而且无法恢复，最终会死于呼吸衰竭。

“为了Maija，我们正处于生死攸关的境地。”她的母亲Jessica Russell说，“如果现在不采取行动，让她接受（Spiraza）治疗，病情将发展到非常严重的阶段，她正在失去吞咽能力，并且影响了呼吸。”

简单的流鼻涕可在几个小时内发展为肺炎

Maija在2005年被确诊为渐冻症，当时只有6个月大。

她的母亲Russell说，这让一家人震惊不已，“只在半个小时内，我们全家的生活就发生了变化。”

在10岁之前，Maija每年都会去Starship儿童医院大约10次。

“一个简单的流鼻涕就可以在几个小时内发展成危及生命的肺炎。”Russell说，“我们经常乘坐Westpac的直升机（去医院），因为从流鼻涕发展为严重的呼吸障碍只要几个小时。所以这很可怕。”

在Pharmac考虑是否拨款采购Spiraza的三年中，Maija的病情已经开始恶化。

“这三年，我女儿的手臂完全失去了活动能力，她不能自己吃东西、挠鼻子，也不能吃固体食物。”Russell说。

去年10月，他们一家人不得不分隔两地，妈妈带着Maija去澳洲获得Spiraza用药，这花掉了他们一家人的大部分储蓄。

曙光初现 “天价药”不再触不可及

虽然Spiraza的“标价”约为每年39万纽币，但制药行业的专家表示，Pharmac可以通过谈判获得50%的折扣。如果这样，那么新西兰现有的35名患者每年仅需700万纽币，就能获得这种救命物。

但Pharmac表示，由于Spiraza的专利要到2030年才到期，因此无法获得50%的折扣，采购成本将“大大高于”700万，甚至可能是这个数字的三倍。

幸运的是，这种状况即将发生改变。就在几天前，Pharmac表示正计划将Spiraza纳入采购范畴，意味着这款“天价药”将惠及新西兰患者，他们不必再自费使用。

Spiraza也将是第一款由新西兰公共资金采购的用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物。

诺西那生钠（商品名Spiraza） Photo / AFP

Pharmac运营总监Lisa Williams表示，Spiraza已经在备选名单上两年了，随着今年Pharmac的预算大幅增加，现在能够获得资金采购这款天价药。未来，它将用于18岁以下的所有形式的脊髓性肌萎缩症以及有症状的婴儿。

Williams说，与制药公司Biogen的谈判进展顺利，该公司还为其他一些药物提供了折扣。

当被问及为什么没有尽快做出决定以减轻患者的痛苦时，她说：“我想感谢那些耗费时间为脊髓性肌萎缩症患者发声的人。”

居民可在10月24日之前向Pharmac提交关于Spiraza采购的反馈意见，如果获得通过，将从明年1月1日起实施。

值得一提的是，Spiraza作为一款天价药，在中国的售价曾高达70万元人民币一支，2021年中国国家医保局公布74种新药进医保，“天价药”诺西那生钠注射液位列其中，价格降到了3.3万元。这是中国国家医保局与药商8轮谈判“砍价”的结果，可以说是从“天价”砍到了“地板价”。

卫生部长：政府拨款将增加天价药采购

今年5月，天维网对卫生部长Andrew Little进行了专访，他证实将向新西兰药品和医疗设备管理局Pharmac提供“史上最大”拨款，今后两年还将拨款1.91亿纽币，为新西兰人提供更多药品（包括抗癌药）。

“几周前，我们从相关机构得到一份报告，了解到在癌症治疗方面，新西兰并没有做得像其他国家做的一样好，尤其是和澳大利亚对比的话。某些情况下，这并不是药物选择的问题，而是特定药物授权的问题。因此，我们提供了额外资金来扶持Pharmac，其在明年预算能够增加到12亿纽币。”他说。